Abstract Objective To assess the access to orphan medicines in Spain, focusing on those with an active “orphan” designation, as of 31st December 2017; and for those orphan medicines in the Spanish market, estimate the time between being assigned a National Code (NC) by the Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) and being approved for launch. Method We used the European Commission's Public Register of orphan medicines to identify the orphan medicines authorised by the European Medicines Agency (EMA), as of 31 December 2017, while we sourced expired orphan indications from the EMA's website. Dates when NCs were assigned were sourced from the AEMPS, and commercialisation dates from Bot PLUS. A descriptive analysis of the study variables was done. The quantitative variables were described using means and medians, as well as standard deviations and ranges. The qualitative variables were described according to absolute and relative frequencies. The comparison of results was performed by parametric and non-parametric contrasts according to the applicability, at a 5% significance level. Results The EMA has approved 100 orphan medicines (with designation as of 31/12/2017) between 2002-2017. Eighty-six have a NC assigned by the AEMPS. Fifty-four have been launched in Spain (representing 54% of the full sample; 63% with NC). For the 53 orphan drugs with launch date in Spain, the median time between receiving its NC and its launch is 13.4 months (standard deviation: 17.0; minimum: 2.1; maximum: 91,7). The median time is 12.4 months and 14.0 months for those medicines launched in Spain between 2002-2013 and 2014-2017 respectively (p = 0.46). This difference is not statistically significant, which is what could be expected given the low numbers of orphan medicines in the “population”. Conclusion Complex factors determine the access to orphan drugs in Europe. The centralised procedure to obtain marketing authorisation at European level is a success. However, access is more limited, given the complexities of the evaluation of the available evidence for pricing and reimbursement decisions. It is therefore necessary to implement new policies that reduce inequalities in access and help achieve sustainable healthcare systems. To achieve this, they will need to offer the possibility of allowing earlier access, and using payment by results when there is high uncertainty.

Resumen Objetivo Evaluar el acceso al mercado de los medicamentos huérfanos en España que a fecha de 31 de diciembre de 2017 tuvieran vigente su designación, y para aquellos comercializados en España estimar los tiempos entre la asignación de código nacional (CN) por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la fecha de comercialización efectiva. Método La base de datos para identificar los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a fecha 31 de diciembre de 2017 (n = 142), es su Registro Comunitario publicado por la Comisión Europea. La EMA publica los medicamentos huérfanos que han perdido la designación. Las fechas de asignación de CN provienen de la AEMPS, y las de comercialización, de Bot PLUS. Se llevó a cabo un análisis descriptivo de las variables de estudio. Las variables cuantitativas se describieron utilizando la media y mediana, así como la desviación estándar y su rango. Las variables cualitativas se describieron según frecuencias absolutas y relativas. La comparación de resultados se realizó mediante contrastes paramétricos y no paramétricos en función de la aplicabilidad, con un nivel de significación del 5%. Resultados Entre 2002 y 2017, la EMA autorizó (con designación vigente a 31 de diciembre de 2017) 100 medicamentos huérfanos. De ellos, 86 tienen CN asignado, y de estos, 54 se han comercializado en España (54% de los medicamentos huérfanos vigentes y 63% de aquellos con CN). Para todos los medicamentos huérfanos con fecha de comercialización (53), el tiempo (mediana) desde la asignación del CN hasta su comercialización en España es de 13,4 meses (desviación estándar: 17,0; mínimo: 2,1; máximo: 91,7). La mediana para los comercializados en 2002-2013 y 2014-2017 es de 12,4 meses y 14,0 meses, respectivamente (p = 0,46). Esta diferencia no es estadísticamente significativa, lo que cabría esperar dado el número limitado de medicamentos huérfanos en nuestra «población». Conclusión Numerosos factores determinan el acceso a los medicamentos huérfanos. La autorización centralizada de comercialización en Europa es un éxito; su acceso es más limitado, dadas las complejidades de evaluación de la evidencia disponible en los procesos de financiación y precio. Es necesario implementar nuevas políticas que reduzcan las desigualdades en el acceso y permitan la sostenibilidad del sistema. Para conseguir estos objetivos, podrían contemplar un proceso acelerado en la decisión de financiación y precio, y el pago por resultados con incertidumbre alta.

Abstract Objective To assess the access to orphan medicines in Spain, focusing on those with an active “orphan” designation, as of 31st December 2017; and for those orphan medicines in the Spanish market, estimate the time between being assigned a National Code (NC) by the Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) and being approved for launch. Method We used the European Commission's Public Register of orphan medicines to identify the orphan medicines authorised by the European Medicines Agency (EMA), as of 31 December 2017, while we sourced expired orphan indications from the EMA's website. Dates when NCs were assigned were sourced from the AEMPS, and commercialisation dates from Bot PLUS. A descriptive analysis of the study variables was done. The quantitative variables were described using means and medians, as well as standard deviations and ranges. The qualitative variables were described according to absolute and relative frequencies. The comparison of results was performed by parametric and non-parametric contrasts according to the applicability, at a 5% significance level. Results The EMA has approved 100 orphan medicines (with designation as of 31/12/2017) between 2002-2017. Eighty-six have a NC assigned by the AEMPS. Fifty-four have been launched in Spain (representing 54% of the full sample; 63% with NC). For the 53 orphan drugs with launch date in Spain, the median time between receiving its NC and its launch is 13.4 months (standard deviation: 17.0; minimum: 2.1; maximum: 91,7). The median time is 12.4 months and 14.0 months for those medicines launched in Spain between 2002-2013 and 2014-2017 respectively (p = 0.46). This difference is not statistically significant, which is what could be expected given the low numbers of orphan medicines in the “population”. Conclusion Complex factors determine the access to orphan drugs in Europe. The centralised procedure to obtain marketing authorisation at European level is a success. However, access is more limited, given the complexities of the evaluation of the available evidence for pricing and reimbursement decisions. It is therefore necessary to implement new policies that reduce inequalities in access and help achieve sustainable healthcare systems. To achieve this, they will need to offer the possibility of allowing earlier access, and using payment by results when there is high uncertainty.

Resumen Objetivo Evaluar el acceso al mercado de los medicamentos huérfanos en España que a fecha de 31 de diciembre de 2017 tuvieran vigente su designación, y para aquellos comercializados en España estimar los tiempos entre la asignación de código nacional (CN) por parte de la Agencia Española de Medicamentos y Productos Sanitarios (AEMPS) y la fecha de comercialización efectiva. Método La base de datos para identificar los medicamentos huérfanos autorizados por la Agencia Europea de Medicamentos (EMA), a fecha 31 de diciembre de 2017 (n = 142), es su Registro Comunitario publicado por la Comisión Europea. La EMA publica los medicamentos huérfanos que han perdido la designación. Las fechas de asignación de CN provienen de la AEMPS, y las de comercialización, de Bot PLUS. Se llevó a cabo un análisis descriptivo de las variables de estudio. Las variables cuantitativas se describieron utilizando la media y mediana, así como la desviación estándar y su rango. Las variables cualitativas se describieron según frecuencias absolutas y relativas. La comparación de resultados se realizó mediante contrastes paramétricos y no paramétricos en función de la aplicabilidad, con un nivel de significación del 5%. Resultados Entre 2002 y 2017, la EMA autorizó (con designación vigente a 31 de diciembre de 2017) 100 medicamentos huérfanos. De ellos, 86 tienen CN asignado, y de estos, 54 se han comercializado en España (54% de los medicamentos huérfanos vigentes y 63% de aquellos con CN). Para todos los medicamentos huérfanos con fecha de comercialización (53), el tiempo (mediana) desde la asignación del CN hasta su comercialización en España es de 13,4 meses (desviación estándar: 17,0; mínimo: 2,1; máximo: 91,7). La mediana para los comercializados en 2002-2013 y 2014-2017 es de 12,4 meses y 14,0 meses, respectivamente (p = 0,46). Esta diferencia no es estadísticamente significativa, lo que cabría esperar dado el número limitado de medicamentos huérfanos en nuestra «población». Conclusión Numerosos factores determinan el acceso a los medicamentos huérfanos. La autorización centralizada de comercialización en Europa es un éxito; su acceso es más limitado, dadas las complejidades de evaluación de la evidencia disponible en los procesos de financiación y precio. Es necesario implementar nuevas políticas que reduzcan las desigualdades en el acceso y permitan la sostenibilidad del sistema. Para conseguir estos objetivos, podrían contemplar un proceso acelerado en la decisión de financiación y precio, y el pago por resultados con incertidumbre alta.

Introduction: The prevalence of portal vein thrombosis (PVT) in patients that have undergone liver transplantation (LT) is 9.7% (SD 4.5). The aim of our study was to determine the prevalence, assess the factors that are associated with PVT and clarify their association with prognosis in patients with liver cirrhosis (LC) and LT. Aims and methods: From 2005 to 2014, laboratory, radiological and surgical data were collected from patients with LC in our center who had undergone LT for the first time. Results: One hundred and ninety-one patients were included. The mean age was 55 (SD 9), 75.4% of patients were male and 48.7% had HCV. The Child-Pugh scores were A/B/C 41.9%/35.9%/25.5% and the MELD score was 15 (SD 6). Previous decompensations were: ascites (61.4%), hepatic encephalopathy (34.4%), variceal bleeding (25.4%), hepatocellular carcinoma (48.9%) and spontaneous bacterial peritonitis (SPB) (14.3%). The mean post-transplant follow-up was 42 months (0-113). PVT was diagnosed at LT in 18 patients (9.4%). Six patients were previously diagnosed using imaging tests (33.3%): 2 patients (11.1%) by DU and 4 patients (22.2%) by CT scan. All patients with PVT had DU in a mean time of 6 months before LT (0-44) and 90 patients (47.1%) had a CT scan in a median time of 6 months before LT (0-45). PVT was significantly related to the presence of SBP (33.3% vs 12.6%; p = 0.02) and lower levels of albumin (3.1g/dl vs 3.4g/dl; p = 0.05). MELD was higher in patients with PVT (16.6 vs 14.9; p = 0.3). There were no significant differences with regard to the need for transfusion of blood components. Moreover, the surgery time was similar in both groups. PVT correlated with a higher mortality in the first 30 days (8.8% vs 16.7%; p = 0.2). Conclusion: Prior history of SBP and lower levels of albumin were identified as factors associated with PVT. The pre-transplant diagnosis rate is very low and the presence of PVT may have implications for short-term mortality.

Introduction: The European EQUIPT study will co-create a return on investment tool in several countries, aiming to provide decision makers with information and justification on the returns that can be generated by investing in tobacco control. This study aimed to identify the needs of potential users in Spain in order to provide information on the transferability of the tool. Methods: Telephone interviews with stakeholders were conducted including questions about the implementation of the tool, intended use and tobacco control interventions. Results: Implementing the tool could provide added value to the information used in decision-making to advocate for cost-effective policies. The main drawback would be the training and time needed to learn how the tool works and for internal calculations. Conclusion: Knowledge and ideas from potential users collected in this study could inform the EQUIPT Tool adaptation. Thus, stakeholders could have an instrument that assists them on making healthcare decisions.

Introducción: El Proyecto Europeo EQUIPT pretende adaptar una herramienta de retorno de la inversión en tabaco para varios países, con el fin de proporcionar información sobre el retorno de invertir en estrategias y justificar la toma de decisiones. El objetivo de este estudio es identificar las necesidades de los usuarios en España para documentar la transferibilidad de la herramienta. Métodos: Entrevistas telefónicas con actores relevantes sobre la implementación de la Herramienta EQUIPT, intención de uso y estrategias de control del tabaco. Resultados: La herramienta puede añadir valor a la información utilizada al tomar decisiones y abogar por políticas coste-efectivas. Como inconvenientes, conocer cómo funcionará la herramienta, así como la formación y el tiempo que requerirá la consistencia y los cálculos internos. Conclusión: Se recogen conocimientos e ideas de los potenciales usuarios para ayudar a adaptar la Herramienta EQUIPT, de modo que proporcione ayuda en la toma de decisiones eficientes.

Introduction: The European EQUIPT study will co-create a return on investment tool in several countries, aiming to provide decision makers with information and justification on the returns that can be generated by investing in tobacco control. This study aimed to identify the needs of potential users in Spain in order to provide information on the transferability of the tool. Methods: Telephone interviews with stakeholders were conducted including questions about the implementation of the tool, intended use and tobacco control interventions. Results: Implementing the tool could provide added value to the information used in decision-making to advocate for cost-effective policies. The main drawback would be the training and time needed to learn how the tool works and for internal calculations. Conclusion: Knowledge and ideas from potential users collected in this study could inform the EQUIPT Tool adaptation. Thus, stakeholders could have an instrument that assists them on making healthcare decisions.

Introducción: El Proyecto Europeo EQUIPT pretende adaptar una herramienta de retorno de la inversión en tabaco para varios países, con el fin de proporcionar información sobre el retorno de invertir en estrategias y justificar la toma de decisiones. El objetivo de este estudio es identificar las necesidades de los usuarios en España para documentar la transferibilidad de la herramienta. Métodos: Entrevistas telefónicas con actores relevantes sobre la implementación de la Herramienta EQUIPT, intención de uso y estrategias de control del tabaco. Resultados: La herramienta puede añadir valor a la información utilizada al tomar decisiones y abogar por políticas coste-efectivas. Como inconvenientes, conocer cómo funcionará la herramienta, así como la formación y el tiempo que requerirá la consistencia y los cálculos internos. Conclusión: Se recogen conocimientos e ideas de los potenciales usuarios para ayudar a adaptar la Herramienta EQUIPT, de modo que proporcione ayuda en la toma de decisiones eficientes.

The development of the economic evaluation of health care interventions has become a support tool in making decisions on pricing and reimbursement of new health interventions. The increasingly extensive application of these techniques has led to the identification of particular situations in which, for various reasons, it may be reasonable to take into account special considerations when applying the general principles of economic evaluation. In this article, which closes a series of three, we will discuss, using the Metaplan technique, about the economic evaluation of health interventions in special situations such as rare diseases and end of life treatments, as well as consideration of externalities in assessments, finally pointing out some research areas to solve the main problems identified in these fields.

El desarrollo de la evaluación económica de intervenciones sanitarias se ha convertido en una herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública y fijación de precios de nuevas intervenciones sanitarias. La aplicación cada vez más extensiva de estas técnicas ha llevado a la identificación de situaciones particulares en las que, por diversas razones, podría ser razonable tener en cuenta consideraciones especiales a la hora de aplicar los principios generales de evaluación. En este artículo, que cierra una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre la evaluación económica en tres situaciones especiales: las enfermedades raras y los tratamientos al final de la vida, así como la consideración de las externalidades en las evaluaciones, apuntando finalmente algunas líneas de investigación futuras para resolver los principales problemas identificados en estos ámbitos.

The development of the economic evaluation of health care interventions has become a support tool in making decisions on pricing and reimbursement of new health interventions. The increasingly extensive application of these techniques has led to the identification of particular situations in which, for various reasons, it may be reasonable to take into account special considerations when applying the general principles of economic evaluation. In this article, which closes a series of three, we will discuss, using the Metaplan technique, about the economic evaluation of health interventions in special situations such as rare diseases and end of life treatments, as well as consideration of externalities in assessments, finally pointing out some research areas to solve the main problems identified in these fields.

El desarrollo de la evaluación económica de intervenciones sanitarias se ha convertido en una herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública y fijación de precios de nuevas intervenciones sanitarias. La aplicación cada vez más extensiva de estas técnicas ha llevado a la identificación de situaciones particulares en las que, por diversas razones, podría ser razonable tener en cuenta consideraciones especiales a la hora de aplicar los principios generales de evaluación. En este artículo, que cierra una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre la evaluación económica en tres situaciones especiales: las enfermedades raras y los tratamientos al final de la vida, así como la consideración de las externalidades en las evaluaciones, apuntando finalmente algunas líneas de investigación futuras para resolver los principales problemas identificados en estos ámbitos.

In this second article of a series of three, we will discuss using the Metaplan technique on controversial issues of health outcomes in economic evaluation of health care interventions. The four-discussion areas focus on: choice of health outcomes measures, where any outcome measure is superior to another; extrapolation and transferability of health outcomes measures, which should not be assumed the results of an EEIS of one country to another without making certain adjustments; appropriate instruments to measure quality of life in Spain, where the EQ-5D was indicated as convenient due to its widespread international use; and, indirect comparisons, where the combination of both comparisons, direct and indirect, it would be advisable if the test for indirect estimates is consistent and has been validated. Finally, research lines to try to overcome the identified discrepancies were identified in each of these areas, some of those are: doing studies of correlation between scores of specific and generic instruments measuring quality of life; update or create a database of economic evaluations in Spain; estimating utilities for the Spanish population by existing generic and specific instruments; or, establish a common way to show the results of a meta-analysis network.

En este segundo artículo, de una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre cuestiones controvertidas de las medidas de resultado en salud en la evaluación económica de intervenciones sanitarias (EEIS). Las cuatro áreas de debate se centraron en: elección de las medidas de resultado en salud: en abstracto ninguna medida es superior a otra. Extrapolación y transferibilidad de las medidas de resultado en salud: los resultados de una EEIS de un país no deberían ser asumidos en otro sin realizar ciertos ajustes de distinto tipo. Instrumentos adecuados para medir la calidad de vida en España: se apuntó el EQ-5D como conveniente debido a su extendido uso internacional. Y comparaciones indirectas: la combinación de ambas comparaciones, directas e indirectas, sería recomendable si la prueba para las estimaciones indirectas fue consistente y estaba validada. Finalmente, se proponen líneas de investigación para tratar de superar las discrepancias identificadas en cada una de estas áreas, entre las cuáles se encuentran: la realización de estudios de correlación entre puntuaciones de instrumentos específicos y genéricos de medición de calidad de vida, actualizar o crear una base de datos de evaluaciones económicas realizadas en España, la estimación de los conjuntos de utilidades de la población española para instrumentos genéricos y específicos preexistentes o bien, establecer una manera común de mostrar los resultados de un meta-análisis en red.

In this second article of a series of three, we will discuss using the Metaplan technique on controversial issues of health outcomes in economic evaluation of health care interventions. The four-discussion areas focus on: choice of health outcomes measures, where any outcome measure is superior to another; extrapolation and transferability of health outcomes measures, which should not be assumed the results of an EEIS of one country to another without making certain adjustments; appropriate instruments to measure quality of life in Spain, where the EQ-5D was indicated as convenient due to its widespread international use; and, indirect comparisons, where the combination of both comparisons, direct and indirect, it would be advisable if the test for indirect estimates is consistent and has been validated. Finally, research lines to try to overcome the identified discrepancies were identified in each of these areas, some of those are: doing studies of correlation between scores of specific and generic instruments measuring quality of life; update or create a database of economic evaluations in Spain; estimating utilities for the Spanish population by existing generic and specific instruments; or, establish a common way to show the results of a meta-analysis network.

En este segundo artículo, de una serie de tres, debatiremos, empleando la técnica Metaplan, sobre cuestiones controvertidas de las medidas de resultado en salud en la evaluación económica de intervenciones sanitarias (EEIS). Las cuatro áreas de debate se centraron en: elección de las medidas de resultado en salud: en abstracto ninguna medida es superior a otra. Extrapolación y transferibilidad de las medidas de resultado en salud: los resultados de una EEIS de un país no deberían ser asumidos en otro sin realizar ciertos ajustes de distinto tipo. Instrumentos adecuados para medir la calidad de vida en España: se apuntó el EQ-5D como conveniente debido a su extendido uso internacional. Y comparaciones indirectas: la combinación de ambas comparaciones, directas e indirectas, sería recomendable si la prueba para las estimaciones indirectas fue consistente y estaba validada. Finalmente, se proponen líneas de investigación para tratar de superar las discrepancias identificadas en cada una de estas áreas, entre las cuáles se encuentran: la realización de estudios de correlación entre puntuaciones de instrumentos específicos y genéricos de medición de calidad de vida, actualizar o crear una base de datos de evaluaciones económicas realizadas en España, la estimación de los conjuntos de utilidades de la población española para instrumentos genéricos y específicos preexistentes o bien, establecer una manera común de mostrar los resultados de un meta-análisis en red.

Economic evaluation of health care interventions has experienced a strong growth over the past decade and is increasingly present as a support tool in the decisions making process on public funding of health services and pricing in European countries. A necessary element using them is that agents that perform economic evaluations have minimum rules with agreement on methodological aspects. Although there are methodological issues in which there is a high degree of consensus, there are others in which there is no such degree of agreement being closest to the normative field or have experienced significant methodological advances in recent years. In this first article of a series of three, we will discuss on the perspective of analysis and assessment of costs in economic evaluation of health interventions using the technique Metaplan. Finally, research lines are proposed to overcome the identified discrepancies.

La evaluación económica de intervenciones sanitarias ha experimentado un fuerte desarrollo en la última década y cada vez está más presente como herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública de prestaciones sanitarias y fijación de precio en Europa. Un elemento necesario para su utilización es que los agentes que realizan las evaluaciones económicas cuenten con unas reglas mínimas de acuerdo sobre aspectos metodológicos. Aunque en algunos de ellos existe un alto grado de consenso, en otros no, por ser más cercanos al ámbito normativo o por haber experimentado avances metodológicos notables en los últimos años. En este primer artículo, de una serie de tres, debatiremos sobre la perspectiva de análisis y la valoración de los costes en evaluación económica de intervenciones sanitarias empleando la técnica Metaplan. Finalmente, se proponen líneas de investigación para tratar de superar las discrepancias identificadas.

Economic evaluation of health care interventions has experienced a strong growth over the past decade and is increasingly present as a support tool in the decisions making process on public funding of health services and pricing in European countries. A necessary element using them is that agents that perform economic evaluations have minimum rules with agreement on methodological aspects. Although there are methodological issues in which there is a high degree of consensus, there are others in which there is no such degree of agreement being closest to the normative field or have experienced significant methodological advances in recent years. In this first article of a series of three, we will discuss on the perspective of analysis and assessment of costs in economic evaluation of health interventions using the technique Metaplan. Finally, research lines are proposed to overcome the identified discrepancies.

La evaluación económica de intervenciones sanitarias ha experimentado un fuerte desarrollo en la última década y cada vez está más presente como herramienta de apoyo en la toma decisiones sobre financiación pública de prestaciones sanitarias y fijación de precio en Europa. Un elemento necesario para su utilización es que los agentes que realizan las evaluaciones económicas cuenten con unas reglas mínimas de acuerdo sobre aspectos metodológicos. Aunque en algunos de ellos existe un alto grado de consenso, en otros no, por ser más cercanos al ámbito normativo o por haber experimentado avances metodológicos notables en los últimos años. En este primer artículo, de una serie de tres, debatiremos sobre la perspectiva de análisis y la valoración de los costes en evaluación económica de intervenciones sanitarias empleando la técnica Metaplan. Finalmente, se proponen líneas de investigación para tratar de superar las discrepancias identificadas.

OBJECTIVE: To estimate the cost-effectiveness of malaria intermittent preventive treatment in infants (IPTi) using sulfadoxine-pyrimethamine (SP). METHODS: In two previous IPTi trials in Ifakara (United Republic of Tanzania) and Manhiça (Mozambique), SP was administered three times to infants before 9 months of age through the Expanded Programme on Immunization. Based on the efficacy results of the intervention and on malaria incidence in the target population, an estimate was made of the number of clinical malaria episodes prevented. This number and an assumed case-fatality rate of 1.57% were used, in turn, to estimate the number of disability-adjusted life years (DALY) averted and the number of deaths averted. The cost of the intervention, including start-up and recurrent costs, was then assessed on the basis of these figures. FINDINGS: The cost per clinical episode of malaria averted was US$ 1.57 (range: US$ 0.8-4.0) in Ifakara and US$ 4.73 (range: US$ 1.7-30.3) in Manhiça; the cost per DALY averted was US$ 3.7 (range: US$ 1.6-12.2) in Ifakara and US$ 11.2 (range: US$ 3.6-92.0) in Manhiça; and the cost per death averted was US$ 100.2 (range: US$ 43.0-330.9) in Ifakara and US$ 301.1 (range: US$ 95.6-2498.4) in Manhiça. CONCLUSION: From the health system and societal perspectives, IPTi with SP is expected to produce health improvements in a cost-effective way. From an economic perspective, it offers good value for money for public health programmes.

OBJETIVO: Estimar la costoeficacia del tratamiento preventivo intermitente (TPI) de la malaria en los lactantes con sulfadoxina-pirimetamina (SP). MÉTODOS: En dos ensayos previos de TPI en lactantes llevados a cabo en Ifakara (República Unida de Tanzanía) y Manhiça (Mozambique), se administró SP en tres ocasiones a lactantes de menos de 9 meses a través del Programa Ampliado de Inmunización. A partir de los resultados sobre la eficacia de la intervención y de la incidencia de malaria en la población objetivo, se estimó el número de episodios clínicos de la enfermedad prevenidos. Esa cifra, unida a una tasa de letalidad supuesta del 1,57%, se usó a su vez para estimar el número de años de vida ajustados en función de la discapacidad (AVAD) evitados y el número de muertes evitadas. Por último, sobre la base de esas cifras se determinaron los costos iniciales y los costos ordinarios. RESULTADOS: El costo por episodio clínico de malaria evitado fue de US$ 1,57 (intervalo: US$ 0,8-4,0) en Ifakara y de US$ 4,73 (intervalo: US$ 1,7-30,3) en Manhiça; el costo por DALY evitado fue de US$ 3,7 (intervalo: US$ 1,6-12,2) en Ifakara y de US$ 11,2 (intervalo: US$ 3,6-92,0) en Manhiça; y el costo por defunción evitada fue de US$ 100,2 (intervalo: US$ 43,0-330,9) en Ifakara y de US$ 301,1 (intervalo: US$ 95,6-2498,4) en Manhiça. CONCLUSIÓN: Desde el punto de vista del sistema de salud y de la sociedad, cabe deducir que el TPI en lactantes con SP redunda en mejoras sanitarias de forma costoeficaz. Desde una perspectiva económica, la medida supone una buena inversión para los programas de salud pública.

OBJECTIF: Estimer le rapport coût/efficacité d'un traitement préventif intermittent contre le paludisme (TPI) à base de sulfadoxine-pyriméthamine (SP) chez le nourrisson. MÉTHODES: Dans le cadre de deux essais antérieurs du TPI menés à Ifakara (République unie de Tanzanie) et à Manhiça (Mozambique), de la SP a été administrée à trois reprises à des nourrissons avant qu'ils atteignent 9 mois, par le biais du Programme élargi de vaccination. A partir des résultats d'efficacité de l'intervention et de l'incidence du paludisme dans la population cible, on a établi une estimation du nombre d'épisodes de paludisme clinique évités. On a utilisé à son tour ce nombre et un taux de létalité supposé de 1,57 % pour estimer le nombre d'années de vie corrigées de l'incapacité (DALY) et le nombre de décès évités. Sur la base de ces chiffres, on a ensuite évalué le coût de l'intervention (y compris les coûts de lancement et les coûts récurrents). RÉSULTATS: Le coût par épisode de paludisme clinique évité se montait à US $ 1,57 (plage de variation : US $ 0,8-4,0) à Ifakara et à US $ 4,73 (plage de variation : US $ 1,7-30,3) à Manhiça ; le coût par DALY évitée était de US $ 3,7 (plage de variation : US $ 1,6-12,2) à Ifakara et de US $ 11,2 (plage de variation : US $ 3,6-92,0) à Manhiça ; et le coût par décès évité atteignait US $ 100,2 (plage de variation : US $ 43,0-330,9) à Ifakara et US $ 301,1 (plage de variation : US $ 95,6-2498,4) à Manhiça. CONCLUSION: Du point de vue du système de santé et de la société, on s'attend à ce qu'un TPI à base de SP apporte des améliorations sur le plan sanitaire avec un bon rapport coût/efficacité. Dans une perspective économique, ce traitement offre un bon retour sur investissement pour les programmes de santé publique.